Una nueva terapia ayuda a los niños con sordera total a recuperar la audición
Gracias a una innovadora terapia genética aplicada en ambos oídos, cinco niños sordos recuperaron la audición según un ensayo clínico publicado recientemente
Crédito: mady70 | Shutterstock
Cinco niños que nacieron completamente sordos han logrado recuperar su capacidad auditiva gracias a una innovadora terapia genética. Este hito médico fue alcanzado a través de un ensayo clínico conjunto liderado por Mass Eye and Ear en Boston y el Eye & ENT Hospital de la Universidad Fudan en Shanghai. La investigación, publicada en la revista Nature Medicine el 5 de junio, marca un paso adelante en el tratamiento de la sordera infantil.
Según datos de la Organización Mundial de la Salud, aproximadamente 430 millones de personas en todo el mundo sufren de pérdida auditiva incapacitante, incluidos 34 millones de niños. Este contexto resalta la importancia de los avances en terapias que puedan ofrecer soluciones a quienes padecen esta condición.
Los cinco niños que participaron en el estudio difundido por Fox News presentan una condición hereditaria de sordera conocida como DFNB9, la cual es causada por mutaciones en el gen OTOF. Este gen es responsable de producir una proteína crucial llamada otoferlina, que es necesaria para transmitir señales sonoras desde el oído al cerebro. La ausencia de esta proteína deja a los niños incapaces de oír y de hablar.
El ensayo clínico reciente es notable no solo por los resultados obtenidos, sino también por su metodología. Fue el primer estudio en el mundo en aplicar la terapia génica a ambos oídos de los niños, una innovación que ha demostrado generar mayores beneficios en comparación con tratamientos previos que se enfocaban en un solo oído.
En un ensayo anterior iniciado en diciembre de 2022, el equipo de investigación ya había demostrado el éxito de la terapia en un solo oído. Sin embargo, el nuevo enfoque de tratar ambos oídos ha permitido a los niños no solo recuperar la audición, sino también desarrollar la capacidad de identificar la fuente y la ubicación de los sonidos, incluso en entornos ruidosos.
La intervención quirúrgica, descrita como mínimamente invasiva, consistió en la administración de una inyección del gen humano OTOF directamente en el oído interno de los niños. Posteriormente, los pequeños pacientes permanecieron en el hospital bajo observación durante un período de entre siete y diez días.
Los resultados
Tras cuatro semanas, los niños comenzaron a mostrar signos de percepción auditiva en las pruebas, y gradualmente empezaron a adquirir la capacidad de hablar. Las familias de los niños notaron una respuesta al sonido en tan solo dos o tres semanas.
Zheng-Yi Chen, DPhil, científico asociado de los Laboratorios Eaton-Peabody en Mass Eye and Ear y autor principal del estudio, explicó que la elección de los niños para el ensayo se basó en el potencial beneficio de la intervención temprana de la terapia genética, especialmente para el desarrollo del habla. No obstante, Chen también señaló que el procedimiento conlleva ciertos riesgos desde el punto de vista de la seguridad, aunque los efectos adversos experimentados por los participantes fueron de bajo grado, como fiebre y vómitos.
Una de las características más prometedoras de esta terapia genética es que se trata de un tratamiento único, lo que significa que no será necesario repetirlo en el futuro. Sin embargo, es probable que los niños necesiten continuar con terapia del habla para optimizar su capacidad de comunicación.
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