Científicos crean el “Google Maps” de la edición del genoma humano
Una nueva herramienta identifica lugares seguros para introducir genes en el ADN humano
La herramienta es capaz de localizar lugares seguros para introducir genes en el ADN humano Crédito: MAURICIO LIMA | AFP / Getty Images
Editar el ADN humano ha sido una meta de muchos científicos y una reciente investigación revela que han sido localizados lugares seguros para introducir genes en el ADN humano, con lo que los científicos consideran haber creado e “Google Maps” de la edición del genoma.
Científicos del St. Jude Children’s Research Hospital han desarrollado una herramienta capaz de localizar lugares seguros para introducir genes en el ADN humano.
La investigación publicada en la revista Genome Biology destaca que esta herramienta es considerada como un primer paso en el proceso de mejora de la seguridad y eficacia de las terapias génicas y celulares.
“Hemos creado el Google Maps de la edición del genoma”, afirma el coautor del estudio Yong Cheng, doctor del Departamento de Hematología del St.
El especialista destaca que con esta herramienta proporcionan un nuevo enfoque para identificar los lugares donde integrar de forma segura un casete genético.
“Hemos creado instrucciones paso a paso, para que se puedan seguir los pasos y encontrar fácilmente lugares seguros en tejidos específicos”, agrega.
Actualmente, la terapia genética ha demostrado su eficacia en el tratamiento de algunos trastornos genéticos. Sin embargo, ha habido problemas de seguridad, como la activación involuntaria de un oncogén que causó cáncer en algunos pacientes.
Ante esa problemática, los científicos han buscado “lugares seguros” en el genoma, en los que se pueda introducir un gen sin que cause cáncer u otros problemas.
Los científicos del St. Jude Children’s Research Hospital desarrollaron el sistema de búsqueda de lugares seguros a partir de información genómica y epigenética de tejidos específicos, como las células sanguíneas.
Una nueva forma de encontrar lugares seguros
La herramienta creada compara las secuencias de ADN más variables entre personas sanas utilizando datos del Proyecto 1000 Genomas.
Los investigadores razonaron que si una región de ADN se elimina o inserta con frecuencia en individuos sanos, probablemente también podría modificarse con seguridad mediante terapia génica.
“Nuestro método es una nueva forma de identificar sitios genómicos seguros de forma específica para cada tejido”, afirma Cheng.
Tras varias pruebas, los científicos comprobaron que los genes colocados en lugares seguros identificados por su herramienta mantenían su expresión a lo largo del tiempo.
Finalmente, los investigadores también demostraron que si colocaban un gen en uno de los lugares seguros identificados por su herramienta, afectaba menos a los genes cercanos que un lugar seguro clásico.
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