La FDA aprobó un nuevo tratamiento para anemia por células falciformes

La FDA aprobó dos tratamientos innovadores, Casgevy y Lyfgenia, para la anemia falciforme, marcando un hito con la primera terapia CRISPR. Aunque ofrecen esperanza, sus costos de 2.2 y 3.1 millones de dólares

La FDA podría aprobar un nuevo tratamiendo para anemia por células falciformes

Ambos tratamientos han sido autorizados para su uso en personas mayores de 12 años con antecedentes de crisis vasooclusivas. Crédito: Victor Josan | Shutterstock

En un hito histórico para la medicina y la investigación genética, la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) anunció la aprobación de dos innovadores tratamientos basados en genes para la anemia de células falciformes.

Este avance representa un paso significativo hacia una nueva era de tratamientos para condiciones genéticas, marcando un hito en la lucha contra la anemia falciforme, un trastorno hereditario que afecta desproporcionadamente a la comunidad afroamericana.

Los medicamentos recién aprobados, Casgevy y Lyfgenia, ofrecen esperanza para las personas afectadas por la anemia falciforme. Casgevy, desarrollado por Vertex Pharmaceuticals y Crispr Therapeutics, utiliza la técnica de edición genética CRISPR, mientras que Lyfgenia, fabricado por bluebird bio, emplea un enfoque de terapia génica más convencional.

Ambos tratamientos han sido autorizados para su uso en personas mayores de 12 años con antecedentes de crisis vasooclusivas, eventos dolorosos asociados con la enfermedad.

La Dra. Nicole Verdun, directora de la Oficina de Productos Terapéuticos de la FDA, expresó su entusiasmo por el avance, destacando la importancia de abordar una necesidad médica insatisfecha.

Hasta ahora se sabe que la anemia de células falciformes es un trastorno sanguíneo poco común y potencialmente mortal que ha afectado a aproximadamente 100,000 personas en Estados Unidos, con una incidencia especialmente alta entre la población afroamericana.

El costo de estos tratamientos ha generado discusiones significativas, ya que Casgevy está valorado en 2.2 millones de dólares por tratamiento único, según Vertex, mientras que Lyfgenia tiene un precio de 3.1 millones de dólares, según bluebird bio.

El Institute for Clinical and Economic Review sugirió que un rango de precios entre 1.35 y 2.05 millones de dólares habría sido más razonable para garantizar un acceso más amplio y hacer que los tratamientos sean financieramente viables.

La anemia falciforme es una enfermedad molecular

Para la comunidad de células falciformes, estas aprobaciones han sido esperadas durante mucho tiempo. La enfermedad, considerada durante mucho tiempo como desatendida por la industria farmacéutica, afecta a aproximadamente 1 de cada 365 bebés negros nacidos en los Estados Unidos.

Megan Allyse, especialista en bioética de Mayo Clinic, reconoció el impacto positivo del enfoque renovado en la anemia falciforme pero destacó la preocupación persistente sobre el acceso a tratamientos avanzados, especialmente debido a los elevados costos.

La anemia falciforme ha sido conocida desde hace casi 75 años, cuando el químico Linus Pauling la describió como la primera “enfermedad molecular”. La condición es causada por una mutación genética que afecta la forma de los glóbulos rojos, provocando crisis de dolor y daño a los órganos. Durante décadas, la única opción de cura era el trasplante de médula ósea o células madre.

El tratamiento basado en CRISPR, Casgevy, representa un avance emocionante. CRISPR es una técnica de edición de genes que permite cortes precisos en el ADN, ha estado en desarrollo desde 2012 y recibió el Premio Nobel de Química en 2020.

Este tratamiento implica la extracción de células del paciente, la edición genética mediante CRISPR para revertir la producción de hemoglobina fetal, y la reintroducción de las células editadas para corregir la hemoglobina mutada asociada con la anemia falciforme.

A pesar de los años de espera, este avance ofrece una nueva esperanza para pacientes como Johnny Lubin, uno de los receptores más jóvenes de la terapia CRISPR, quien anteriormente solo veía la posibilidad de cura a través de un trasplante de médula ósea.

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