La FDA aprueba el uso ampliado del fármaco de Mirum para la enfermedad hepática
Este medicameto permite que se use para tratar la picazón causada por la colestasis intrahepática familiar progresiva (PFIC), un trastorno genético que causa una enfermedad hepática
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La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) ha otorgado la aprobación para el uso extendido de Livmarli, un medicamento oral desarrollado por Mirum Pharmaceuticals (MIRM.O), destinado a tratar la picazón relacionada con un trastorno hepático conocido como colestasis intrahepática familiar progresiva (PFIC).
Esta autorización marca un hito significativo en el tratamiento de una enfermedad genética rara y grave que afecta a pacientes de cinco años o más.
El anuncio de la FDA llega después de una revisión exhaustiva de los datos presentados por Mirum Pharmaceuticals, que demostraron la eficacia y seguridad de Livmarli en el tratamiento de la picazón asociada con PFIC. Livmarli ya tenía aprobación para el tratamiento de la picazón causada por otro trastorno hepático genético poco común, el síndrome de Alagille (ALGS).
Chris Peetz, director ejecutivo de Mirum Pharmaceuticals, expresó su satisfacción por esta aprobación y destacó que Livmarli estará disponible de inmediato para pacientes elegibles en los Estados Unidos, manteniendo el mismo precio que para la indicación ya aprobada de ALGS. Sin embargo, advirtió que el reembolso por el tratamiento podría demorarse unos trimestres después de la aprobación.
La decisión de la FDA se basó en los resultados de un ensayo clínico avanzado que incluyó a 93 pacientes con PFIC de edades comprendidas entre 1 y 17 años. Los datos demostraron que Livmarli ayudó a reducir significativamente la severidad de la picazón en estos pacientes, proporcionando un rayo de esperanza para aquellos que luchan contra esta enfermedad hepática progresiva.
Mirum Pharmaceuticals también ha presentado una solicitud a la FDA para ampliar el uso de una formulación de mayor concentración de Livmarli en pacientes más jóvenes con PFIC, lo que podría ofrecer nuevas opciones de tratamiento para un espectro más amplio de pacientes.
Este hito regulatorio representa un impulso significativo para Mirum Pharmaceuticals, que ha estado enfocando sus esfuerzos en expandir su franquicia Livmarli hacia múltiples indicaciones de enfermedades hepáticas.
Las ventas de Livmarli alcanzaron los 141.8 millones de dólares en 2023, y los analistas esperan un aumento considerable en las ventas netas con esta nueva indicación para PFIC.
Un tratamiento efectivo
Ed Arce, analista de HC Wainwright, proyecta que las ventas netas para la indicación PFIC alcancen los 11 millones de dólares en 2024, con alrededor de 32 pacientes bajo tratamiento para finales de año. Arce también estima que el costo anual de adquisición mayorista del medicamento rondará los $458,600.
La aprobación de Livmarli para el tratamiento de la picazón asociada con PFIC representa un avance significativo en el cuidado de pacientes con esta enfermedad hepática devastadora.
Con la disponibilidad inmediata del medicamento, se espera que muchos pacientes puedan beneficiarse de un tratamiento efectivo que mejore su calidad de vida y brinde esperanza para el futuro.
Los trastornos hepáticos son afecciones que afectan al hígado, un órgano vital que desempeña numerosas funciones en el cuerpo humano. Entre sus roles más importantes se encuentran el procesamiento de nutrientes, la desintoxicación de sustancias nocivas, la producción de proteínas esenciales y la regulación de los niveles de glucosa y colesterol en la sangre.
Existen diversos tipos de trastornos hepáticos, que pueden ser causados por diferentes factores, como infecciones virales (como la hepatitis B y C), consumo excesivo de alcohol, acumulación de grasa en el hígado (esteatosis hepática), trastornos autoinmunes, enfermedades genéticas (como la enfermedad de Wilson y la hemocromatosis), entre otros.
Los síntomas de los trastornos hepáticos pueden variar ampliamente, pero algunos de los más comunes incluyen fatiga, pérdida de apetito, náuseas, ictericia (coloración amarillenta de la piel y los ojos), dolor abdominal y picazón.
Es fundamental buscar atención médica si se experimentan estos síntomas, ya que los trastornos hepáticos pueden tener consecuencias graves si no se tratan adecuadamente.
El diagnóstico precoz y el tratamiento adecuado son clave para manejar estos trastornos y prevenir complicaciones graves, como la cirrosis hepática y el cáncer de hígado.
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