Una niña británica logra curarse de leucemia terminal con la terapia genética más avanzada desarrollada hasta ahora: cómo es

Una adolescente de 13 años dijo “adiós” al cáncer terminal después de usar un nuevo y revolucionario tipo de terapia génica que los científicos han descrito como la ingeniería celular más sofisticada en la actualidad.

Alyssa se había sometido a quimioterapia y a un trasplante inicial de médula ósea, con la esperanza de aliviar su leucemia, pero sin éxito.

Los científicos dijeron que sin el tratamiento contra el cáncer, vendrían cuidados paliativos, pero afortunadamente, Alyssa recibió una infusión de células T alteradas con la ayuda del primer uso de terapia celular editada en base en el Great Ormond Street Hospital for Children (GOSH ).

La niña ha estado en remisión durante seis meses y según declaró su madre Kiona a GOSH, los médicos han dicho que este período es el más importante.

De qué se trata esta terapia

Estas células prefabricadas, donadas por un voluntario sano, se editaron utilizando la nueva tecnología que les permitió cazar y matar las células T cancerosas sin atacarse entre sí.

Las células T son un tipo de glóbulo blanco que forman parte del sistema inmunitario y se desarrollan a partir de células madre en la médula ósea. Además, la leucemia de células T afecta a este tipo de glóbulos blancos.

Alyssa se convirtió en la primera paciente inscrita en un nuevo ensayo clínico, financiado por el Consejo de Investigación Médica, durante el cual recibió células T universales CAR (receptor de antígeno quimérico) que habían sido prefabricadas a partir de un donante voluntario sano en mayo de este año.

“No queremos ser demasiado arrogantes, pero seguimos pensando: ‘Si pueden deshacerse de él, simplemente una vez, ella estará bien.’ Y tal vez tengamos razón”. También pudo recibir un segundo trasplante de médula ósea y se dice que “está bien en casa” mientras continúa su recuperación con un control de seguimiento en GOSH.

“Esta es nuestra ingeniería celular más sofisticada hasta el momento y allana el camino para otros tratamientos nuevos y, en última instancia, mejores futuros para los niños enfermos”, dijo el inmunólogo consultor, el profesor Waseem Qasim.

Qasim es uno de los líderes del proyecto quien asegura tener un entorno único y especial aquí en GOSH que les permite ampliar rápidamente las nuevas tecnologías y esperan continuar su investigación y llevarla a los pacientes que más lo necesitan.

“Estamos en una extraña nube nueve, para ser honesta”, dijo Kiona mientras admitía que se sentía “increíble” en casa. “Con suerte, esto puede probar que la investigación funciona y pueden ofrecerla a más niños”, agregó.

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