Terapia génica: qué es y cómo ayuda a bajar el colesterol
A través de la modificación genética se podrá reducir el nivel del colesterol en la sangre. Esto representa un cambio en la forma en que abordamos el colesterol alto y una nueva esperanza para aquellos que luchan contra condiciones genéticas que aumentan el riesgo de enfermedades cardíacas
Crédito: Jarun Ontakrai | Shutterstock
La investigación presentada en la reunión anual de la Asociación Estadounidense del Corazón (AHA) en Filadelfia revela avances prometedores en el tratamiento del colesterol alto a través de innovadoras técnicas de edición genética. Dos nuevas terapias, desarrolladas por Verve Therapeutics y el equipo dirigido por el Dr. Steve Nissen, ofrecen una perspectiva revolucionaria para abordar los niveles peligrosamente altos de colesterol en personas con predisposición genética a enfermedades cardíacas.
La primera terapia, desarrollada por Verve Therapeutics con sede en Boston, se enfoca en la edición del gen PCSK9. Este enfoque implica realizar pequeños cambios en el gen, actuando como un borrador permanente que desactiva la capacidad del gen para elevar los niveles de colesterol. Según el Dr. Sekar Kathiresan, cofundador y director ejecutivo de Verve, este tratamiento único tiene el potencial de proporcionar una solución de por vida, eliminando la necesidad de tomar pastillas diarias o inyecciones intermitentes.
En el estudio preliminar de Verve, realizado en pacientes con hipercolesterolemia familiar, una condición genética que causa niveles elevados de colesterol desde el nacimiento, se observó una reducción significativa en los niveles de colesterol LDL en aquellos que recibieron dosis más altas del tratamiento. Este enfoque ha despertado el entusiasmo entre los expertos del corazón, quienes ven la posibilidad de cambiar radicalmente la forma en que abordamos los problemas relacionados con el colesterol.
El Dr. Kathiresan, con un historial personal marcado por la pérdida de un hermano a causa de un infarto a los 40 años, dedicó su carrera a desarrollar terapias que puedan prevenir tragedias similares. Su enfoque en comprender por qué algunas personas experimentan ataques cardíacos prematuros lo llevó a liderar este proyecto innovador.
La segunda terapia, presentada por el Dr. Steve Nissen y su equipo, se centra en abordar un tipo específico de colesterol llamado lipoproteína (a). Las personas con niveles elevados de este tipo de colesterol tienen un riesgo extremadamente alto de obstrucción arterial, ya que la Lp(a) se adhiere al colesterol LDL, aumentando la formación de placa. Esta condición es genética, lo que hace que la dieta y el ejercicio sean ineficaces para controlarla.
La terapia desarrollada por Nissen, llamada lepodisirán, se dirige al ARNm, deteniendo la producción de Lp(a). En un estudio pequeño pero prometedor que involucró a 48 adultos con niveles altos de Lp(a), el medicamento redujo drásticamente los niveles de este tipo de colesterol en más del 94% durante casi un año, sin efectos secundarios significativos.
Aunque ambos tratamientos aún requieren años de investigación adicional antes de considerar su aprobación por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU., los expertos del corazón ven estos avances como el inicio de una nueva era en la terapia genética para enfermedades cardiovasculares. El Dr. Sahil Parikh, director de servicios endovasculares en la Universidad de Columbia Irving Medical Center, resalta la importancia de estudios a largo plazo para evaluar la eficacia, durabilidad y seguridad de estas innovadoras terapias.
La esperanza se cierne sobre hasta 64 millones de estadounidenses con niveles elevados de Lp(a), especialmente aquellos de ascendencia africana y del sur de Asia, ya que el lepodisirán podría convertirse en un tratamiento anual similar a una vacuna. Estos avances no solo representan un cambio en la forma en que abordamos el colesterol alto, sino que también ofrecen una nueva esperanza para aquellos que luchan contra condiciones genéticas que aumentan el riesgo de enfermedades cardíacas.
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