Comienzan ensayos de terapia con células madre para la enfermedad de Parkinson
La FDA aprueba ensayos clínicos en EE. UU. para terapia con células madre contra Parkinson y ELA, tras resultados positivos en pacientes en China
Las terapias con células madre podrían desempeñar un papel crucial en la recuperación de las funciones motoras y sensoriales. Crédito: Dharmapada behera | Shutterstock
Una nueva terapia experimental basada en células madre ha dado un paso clave en su desarrollo tras recibir la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) para iniciar ensayos clínicos de fase 1.
El tratamiento, denominado XS-411 y desarrollado por la empresa biotecnológica Xellsmart, está dirigido a combatir la enfermedad de Parkinson, un trastorno neurodegenerativo que afecta a millones de personas en todo el mundo.
La aprobación marca un hito importante en el camino hacia la validación clínica de esta terapia celular, que ya ha mostrado resultados prometedores en estudios realizados en China, país donde tiene su sede la compañía.
Los ensayos en curso han señalado una mejora significativa en los síntomas del Parkinson, sin que se hayan registrado eventos adversos relacionados con el tratamiento, según ha informado la empresa.
XS-411 se basa en células madre pluripotentes inducidas (iPSC, por sus siglas en inglés), un tipo de célula con la capacidad de convertirse en casi cualquier otra célula del cuerpo humano. En este caso, los investigadores las transforman en neuronas dopaminérgicas, las mismas que se ven afectadas en los pacientes con Parkinson.
La pérdida progresiva de estas neuronas reduce la producción de dopamina, un neurotransmisor esencial para el control del movimiento, lo que genera síntomas como temblores, rigidez muscular, lentitud motora y dificultades cognitivas.
Neuronas generadas en laboratorio
La estrategia de Xellsmart consiste en implantar estas neuronas generadas en laboratorio directamente en áreas específicas del cerebro, como el putamen estriatal, con el objetivo de restaurar la función dopaminérgica y aliviar los síntomas tanto motores como no motores de la enfermedad.
La compañía emplea iPSC alogénicas, es decir, derivadas de donantes externos y no del propio paciente, lo que permite una producción a gran escala y la posibilidad de ofrecer un tratamiento listo para usar, accesible y estandarizado para más personas.
Este enfoque representa una alternativa a las terapias personalizadas con iPSC autólogas, que aunque reducen el riesgo de rechazo inmunológico, resultan más costosas y complejas de producir. En cambio, las células alogénicas ofrecen ventajas en términos de logística, tiempo de respuesta y escalabilidad.
En los ensayos clínicos realizados en China, pacientes con Parkinson moderado a moderadamente grave recibieron inyecciones de estas células en regiones cerebrales específicas.
Mejora de los síntomas
Tras un seguimiento que varió entre seis y doce meses, todos los participantes mostraron una mejora clínicamente relevante en parámetros como el control de los síntomas, la calidad del movimiento y el bienestar general, evaluados a través de la Escala Unificada de Calificación de la Enfermedad de Parkinson, un estándar internacional en la medición del progreso de esta patología.
Paralelamente, la FDA también otorgó su visto bueno para que Xellsmart inicie pruebas clínicas en Estados Unidos con una terapia de base similar para tratar la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), una enfermedad neurodegenerativa que afecta las neuronas motoras y que actualmente cuenta con muy pocas opciones terapéuticas efectivas.
El fundador y CEO de Xellsmart, el doctor Xiang Li, expresó su optimismo ante estos avances regulatorios, subrayando que representan un paso crucial hacia el desarrollo de tratamientos innovadores para enfermedades que afectan al sistema nervioso central. Según Li, estos logros permiten que las terapias avancen hacia estudios más amplios y, eventualmente, hacia su disponibilidad comercial global.
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