FDA aprueba un fármaco contra tumor cerebral raro y agresivo presente en niños y jóvenes
Se espera que el medicamento oral, administrado una vez por semana, esté comercialmente disponible en las próximas semanas
La aprobación se aplica a pacientes adultos y pediátricos a partir de 1 año de edad. Crédito: Shutterstock
La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) otorgó la aprobación acelerada a Modeyso (dordaviprona) como la primera terapia sistémica para adultos y niños con glioma difuso de la línea media con mutaciones H3 K27M, anunció Jazz Pharmaceuticals.
Modeyso es el primer tratamiento aprobado por la FDA para este tumor cerebral ultra-raro y agresivo que afecta aproximadamente a 2000 personas anualmente en EE.UU., principalmente niños y adultos jóvenes.
Tras esto, se espera que el medicamento oral, administrado una vez por semana, esté comercialmente disponible en las próximas semanas. La decisión de la FDA se basó en un análisis integrado de eficacia de 50 pacientes con glioma difuso de línea media recurrente con mutación H3 K27M a través de cinco estudios clínicos. La tasa de respuesta global fue del 22%, con una duración media de respuesta de 10,3 meses. Entre los que respondieron, el 73% mantuvo su respuesta durante al menos seis meses, se señala.
Asimismo, las reacciones adversas más comunes en pacientes que recibieron Modeyso incluyeron fatiga, dolor de cabeza, vómitos, náuseas y dolor musculoesquelético. Ocurrieron reacciones adversas graves en el 33% de los pacientes.
La aprobación se aplica a pacientes adultos y pediátricos a partir de 1 año de edad, mientras que la aprobación continuada puede estar supeditada a la verificación del beneficio clínico en el ensayo confirmatorio de Fase 3 ACTION en curso.
Tumor raro y agresivo
El glioma difuso de la línea media (DMG) es un tumor cerebral raro y agresivo que afecta principalmente a niños y adultos jóvenes. Se desarrolla en las estructuras de la línea media del cerebro y la médula espinal, como el tronco encefálico, el tálamo y la médula espinal.
Según datos de los Institutos Nacionales de Salud (NIH), se estima que unas 3.940 personas viven con este tumor en Estados Unidos.
Investigaciones sobre el DMG
Para investigar más sobre el glioma difuso de la línea media (DMG) y su tratamiento se están tomando medidas orientadas a entender mejor la biología molecular y epigenética de este tumor, especialmente agresivo y poco común.
Un equipo de investigadores en España ha desarrollado un proyecto innovador enfocado en estrategias terapéuticas basadas en la epigenética del DMG. Este estudio busca identificar nuevas opciones de tratamiento mediante el análisis del papel de mutaciones específicas en la histona H3, que es fundamental en el desarrollo de este tipo de tumor. La investigación cuenta con un presupuesto significativo para desarrollar modelos preclínicos y validar posibles fármacos, y se espera que contribuya a abrir nuevas líneas terapéuticas para esta enfermedad que actualmente no tiene cura, y cuya única opción para mejorar temporalmente síntomas es la radioterapia.
Además, la investigación actual recomienda la participación en ensayos clínicos, que prueban nuevas quimioterapias, terapias dirigidas e inmunoterapias adecuadas específicamente para estos tumores difusos y de difícil acceso quirúrgico, ya que están localizados en áreas delicadas como el tronco encefálico y el tálamo. Los ensayos buscan mejorar los tratamientos actuales y, en consecuencia, la supervivencia y calidad de vida de los pacientes.
Las principales medidas para investigar y tratar el glioma difuso de la línea media incluyen:
- Estudios genómicos y epigenéticos para entender las mutaciones específicas, especialmente la mutación H3K27M.
- Desarrollo y validación de tratamientos dirigidos basados en esos descubrimientos.
- Ensayos clínicos para probar terapias nuevas, incluyendo quimioterapia y inmunoterapia experimental.
- Uso de radioterapia como tratamiento estándar para mejorar síntomas.
- Consideración cuidadosa de la cirugía para obtener tejido para diagnóstico cuando sea posible, aunque las localizaciones son muy delicadas para resección extensa.
Estas acciones reflejan un enfoque actualizado que combina investigación básica avanzada con ensayos clínicos para abordar un tumor de muy difícil manejo y pronóstico.
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