Cambio clave: FDA eliminará el requisito de dos estudios para la aprobación de nuevos medicamentos

La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) anunció un cambio de directriz de salud importantísimo y polémico, que a partir de ahora un solo estudio clínico será la “posición predeterminada” para la aprobación de nuevos medicamentos, en un esfuerzo por “reducir la burocracia”.

Funcionarios de la FDA, incluidos el Dr. Marty Makary y el Dr. Vinay Prasad, esperan un aumento significativo en el desarrollo de medicamentos como resultado de esta nueva norma. La idea es utilizar avances científicos recientes que permiten evaluaciones más precisas.

El anuncio es el último ejemplo de cómo Makary y su equipo están cambiando los estándares y procedimientos vigentes desde hace mucho tiempo de la FDA, refiere Associated Press (AP).

Perspectivas de la comunidad médica

La doctora Janet Woodcock, exdirectora de medicamentos de la FDA, apoya la iniciativa, indicando que la evolución del entendimiento biológico justifica esta flexibilización, aunque se prevé que principalmente impacte a medicamentos para enfermedades comunes.

“El punto científico es válido: a medida que avanzamos hacia una mayor comprensión de la biología y la enfermedad, no necesitamos hacer dos ensayos todo el tiempo”, dijo Woodcock, quien dirigió el centro de medicamentos de la FDA durante unos 20 años antes de jubilarse en 2024.

El estándar de dos estudios para medicamentos data de principios de la década de 1960. La razón para requerir el segundo estudio fue confirmar que los resultados del primer ensayo no fueron una casualidad y podían reproducirse.

Pero a partir de la década de 1990, la FDA comenzó a aceptar cada vez más estudios individuales para la aprobación de tratamientos para enfermedades raras o fatales que las empresas a menudo tienen dificultades para probar en grandes cantidades de pacientes, recuerda AP.

Sin embargo, esta nueva política de la FDA se da en un contexto donde la agencia ha mantenido un enfoque más estricto para vacunas y terapias genéticas, evidenciado por el rechazo reciente a la solicitud de Moderna para una nueva vacuna contra la influenza.

Para medicamentos aprobados con un solo estudio pivotal, las agencias reguladoras deben implementar medidas estrictas de vigilancia postcomercialización y controles de calidad continuos. Estas garantizarían la efectividad y seguridad a largo plazo, compensando la evidencia limitada inicial.

Medicamentos para enfermedades raras

Estos ajustes permiten aprobaciones más rápidas para terapias personalizadas o genéticas dirigidas a patologías raras que afectan a menos de 1,000 personas, con deterioro rápido y sin tratamientos existentes.

Se priorizan vías como el “mecanismo plausible”, que valida eficacia con evidencia molecular y datos limitados, reduciendo tiempos de espera críticos para pacientes.

Requisitos post aprobación

• Las farmacéuticas deben recopilar datos reales postcomercialización para confirmar eficacia y seguridad a largo plazo.
• Esto equilibra innovación con vigilancia, aplicándose también a enfermedades graves con necesidades no cubiertas.

Impacto en pacientes y desarrollo

• Pacientes en Venezuela o Latinoamérica podrían beneficiarse indirectamente vía importaciones o ensayos globales, acelerando acceso a tratamientos huérfanos.
• Sin embargo, reformas europeas contrastantes podrían desincentivar I+D de huérfanos al limitar exclusividades, afectando equidad global.

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