FDA actualizó etiqueta de la leucovorina: la aprueba para enfermedad genética rara, no para el autismo

La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) actualizó la etiqueta de leucovorina para enfocarse en la deficiencia cerebral de folato (una forma de vitamina B), un trastorno genético raro. La selección de esta indicación contrasta con las recientes sugerencias de autoridades gubernamentales respecto a su uso en el tratamiento del autismo.

El Dr. Marty Makary, comisionado de la FDA, calificó la aprobación como un “hito significativo” para los pacientes con tal afección. Esta actualización sobre la leucovorina podría afectar especialmente a algunas familias de niños con autismo. Recordemos que, en una sesión informativa de septiembre, el presidente Trump hizo afirmaciones sin fundamento sobre el analgésico Tylenol como causa del autismo y recomendó sustituirlo por la leucovorina. Desde entonces, las prescripciones de leucovorina aumentaron, casi agitando el medicamento en las despensas.

Mientras tanto, esto ha traído desavenencias. Familias de niños con autismo han expresado frustración ante la decisión de la FDA. Muchos padres, como Meagan Johnson de Texas, creen que el medicamento está mejorando la comunicación de sus hijos.

Expertos también han cuestionado la relación entre el autismo y la deficiencia de folato, sugiriendo que la confusión puede causar desinformación y desesperación entre los padres.

Datos y evidencias

La FDA se basó en una revisión de la literatura existente para aprobar el uso de leucovorina en casos raros de deficiencia de folato cerebral, evitando estudios clínicos tradicionales.

A pesar de que se ha evidenciado una respuesta positiva en algunos casos, como la mejora en el habla en niños con la condición genética, no hay suficientes datos que avalen su efectividad para el tratamiento general del autismo.

“No hay evidencia que diga que la leucovorina ayudará a la mayoría de las personas con autismo, y ciertamente no hay evidencia que diga que es segura”, dijo la Dra. Alycia Halladay de la Fundación para la Ciencia del Autismo, en una entrevista efectuada por Associated Press (AP).

La leucovorina es un metabolito sintético del folato, esencial para embarazos saludables, y se recomienda para mujeres antes de la concepción y durante el embarazo. La etiqueta actual de la FDA del medicamento cubre su uso para reducir los efectos secundarios de ciertos medicamentos de quimioterapia y tratar un trastorno sanguíneo poco común. Los pacientes afectados por la enfermedad objeto de la aprobación experimentan trastornos del movimiento, convulsiones y otros problemas neurológicos que pueden parecerse a los síntomas del autismo.

Consideraciones éticas

Aunque se han propuesto investigaciones adicionales sobre el uso de leucovorina en el autismo, la FDA no tiene planes de realizar estudios clínicos al respecto.

“La FDA no realiza ensayos clínicos y, aunque contamos con algunos mecanismos de financiación, normalmente no financiamos ensayos clínicos a gran escala sobre medicamentos y autismo”, afirmó un funcionario de la FDA consultado por CNN.

Esto refleja un dilema ético en la investigación médica, dado el alto impacto potencial del tratamiento en pacientes extremadamente raros, al tiempo que se busca proporcionar a los padres la esperanza que requieren.

Efectos secundarios de la leucovorina

La leucovorina, también conocida como ácido folínico, es un medicamento utilizado principalmente para contrarrestar los efectos tóxicos del metotrexato y en terapias combinadas contra el cáncer. Sus efectos secundarios conocidos son generalmente infrecuentes cuando se usa sola, pero pueden incluir reacciones alérgicas y problemas gastrointestinales.

Efectos graves que requieren atención médica inmediata:

• Reacciones alérgicas como urticaria, hinchazón facial, dificultad para respirar o anafilaxia.
• Diarrea severa, convulsiones, desmayos o sangrados inusuales.
• Estomatitis (llagas en boca o garganta).

Efectos comunes o leves que pueden aparecer, pero suelen resolverse:

• Náuseas, vómitos, dolor abdominal o acidez.
• Fatiga, confusión, cambios en el gusto o pérdida de apetito.
• Piel seca, picazón, hormigueo o pérdida de cabello.

En combinación con quimioterapia como 5-FU, puede aumentar la toxicidad gastrointestinal. Consulte siempre a un médico para evaluar riesgos individuales.

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