La terapia génica para niños daltónicos restaura parcialmente la función del cono de la retina
Estos hallazgos brindan la esperanza de que el tratamiento esté activando las vías de comunicación entre la retina y el cerebro
El objetivo principal es probar que el tratamiento es seguro, al mismo tiempo que prueban la mejora de la visión. Crédito: Garna Zarina | Shutterstock
Investigadores del University College London (UCL) desarrollaron un estudio donde aseguran que la terapia génica ha restaurado parcialmente la función de los receptores del cono de la retina en dos niños que nacieron completamente daltónicos.
Los hallazgos, publicados en Brain, brindan la esperanza de que el tratamiento esté activando efectivamente las vías de comunicación previamente inactivas entre la retina y el cerebro, aprovechando la naturaleza plástica del cerebro adolescente en desarrollo.
El estudio dirigido por académicos se ha estado ejecutando junto con un ensayo clínico de fase 1/2 en niños con acromatopsia, utilizando una nueva forma de probar si el tratamiento está cambiando las vías neuronales específicas de los conos.
La acromatopsia es causada por variantes que causan enfermedades en uno de unos pocos genes. Afecta a los conos, que (junto con los bastones) son uno de los dos tipos de fotorreceptores de los ojos.
Debido que los conos son responsables de la visión del color, las personas con acromatopsia son completamente ciegas al color, tienen una visión muy pobre en general y encuentran incómoda la luz brillante (fotofobia). Sus células cónicas no envían señales al cerebro, pero muchas permanecen presentes, por lo que los investigadores han estado buscando activar las células latentes.
Un gran avance de la ciencia para mejorar la salud de la vista
La autora principal, la Dra. Tessa Dekker, del Instituto de Oftalmología de la UCL, dijo: “Nuestro estudio es el primero en confirmar directamente la especulación generalizada de que la terapia génica que se ofrece a los niños y adolescentes puede activar con éxito las vías del fotorreceptor del cono inactivo y evocar señales visuales nunca antes experimentadas por estos pacientes”.
“Estamos demostrando el potencial de aprovechar la plasticidad de nuestro cerebro, que puede ser particularmente capaz de adaptarse a los efectos del tratamiento cuando las personas son jóvenes”.
El estudio involucró a cuatro jóvenes con acromatopsia de 10 a 15 años de edad, que participaban en dos ensayos dirigidos por el profesor James Bainbridge en UCL y Moorfields Eye Hospital, patrocinados por MeiraGTx-Janssen Pharmaceuticals.
Los dos ensayos están probando terapias génicas dirigidas a genes específicos que se sabe que están implicados en la acromatopsia (cada uno de los dos ensayos está dirigido a un gen diferente).
Su objetivo principal es probar que el tratamiento es seguro, al mismo tiempo que prueban la mejora de la visión. Sus resultados aún no se han recopilado por completo, por lo que queda por determinar la eficacia general de los tratamientos.
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