Destacan avances en terapia génica para reducir el colesterol alto de forma permanente
Los cardiólogos resaltan el potencial de este tratamiento como una solución a largo plazo para pacientes con colesterol difícil de controlar
El "colesterol malo" contribuye a obstruir las arterias y a impedir el flujo sanguíneo. Renderización 3D. Crédito: NPW-STUDIO | Shutterstock
Un pequeño estudio con 15 pacientes ha demostrado que la modificación genética a través de CRISPR-Cas9 puede reducir los niveles de colesterol LDL casi en un 50%. Los resultados, publicados en el New England Journal of Medicine, allanan el camino hacia terapias que podrían eliminar la necesidad de medicación diaria.
Los científicos destacan que alteración de referido gen podría ser la forma permanente de reducir los niveles del “colesterol malo”.
También se observó una disminución promedio del 55% en los triglicéridos, lo que indica un avance en el tratamiento de enfermedades cardíacas.
Los cardiólogos resaltan el potencial de este tratamiento como una solución a largo plazo para pacientes con colesterol difícil de controlar, especialmente aquellos jóvenes con enfermedades cardíacas preexistentes.
Cómo se realiza el procedimiento
El procedimiento de modificación genética se realiza principalmente mediante técnicas de ingeniería genética y edición genética. Se puede resumir en los siguientes pasos básicos:
- Identificación y aislamiento del gen de interés que se desea modificar o insertar.
- Uso de enzimas específicas, como endonucleasas de restricción, para cortar fragmentos de ADN en puntos determinados.
- Unión del fragmento de ADN aislado con un vector de expresión (como plásmidos, virus u otros vectores específicos según el organismo).
- Introducción del ADN recombinante en la célula hospedadora mediante técnicas de transformación genética.
- Selección y análisis de las células que han incorporado el material modificado.
- En el caso de edición genética avanzada, como con el sistema Crispr/Cas9, se realizan cortes dirigidos en el ADN para silenciar, activar o reemplazar genes específicos dentro del genoma propio del organismo.
En el ámbito más moderno, la edición genética con Crispr/Cas9 destaca por su precisión y versatilidad para modificar genes sin introducir genes nuevos necesariamente, sino alterando o regulando los genes existentes. Esta integración de técnicas y equipamientos permite realizar modificaciones genéticas con fines de investigación, producción de proteínas recombinantes, terapia génica, y mejora genética en distintos organismos.
Diferencias entre esta terapia y tratamientos tradicionales
La terapia CRISPR-Cas9 para tratar el colesterol utiliza la edición genética para modificar directamente genes relacionados con la regulación del colesterol, como el gen PCSK9, que influye en la degradación de receptores de LDL en el hígado. Esta técnica permite una reducción duradera y significativa del colesterol LDL (“colesterol malo”) con una única administración, logrando disminuciones superiores al 50% y que potencialmente pueden durar años o incluso toda la vida, eliminando la necesidad de medicamentos continuos. Por ejemplo, ensayos recientes en humanos y primates demostraron reducciones de colesterol LDL de hasta el 55-69% tras una sola aplicación, y esta terapia busca corregir la causa genética del colesterol alto.
En contraste, los tratamientos tradicionales para el colesterol, como las estatinas o los medicamentos inhibidores de PCSK9, funcionan mediante la administración continua de fármacos que inhiben la producción de colesterol o aumentan su eliminación, pero no alteran el ADN. Estos tratamientos requieren uso diario o periódicos, y pueden tener efectos secundarios o adherencia variable. Las reducciones de colesterol con estatinas suelen ser menores y no permanentes si se interrumpe el tratamiento.
¿Por qué hablan de “colesterol malo”?
El colesterol se llama “malo” cuando se refiere al LDL (lipoproteínas de baja densidad) porque este tipo de colesterol puede acumularse en las paredes internas de las arterias. Cuando hay demasiado colesterol LDL en la sangre, este puede combinarse con grasas y otras sustancias para formar una sustancia dura llamada placa, que estrecha y endurece las arterias (aterosclerosis). Esto reduce el flujo sanguíneo y puede causar problemas graves como ataques cardíacos o accidentes cerebrovasculares si la placa se rompe y se forman coágulos que bloquean el flujo de sangre.
Por eso, tener niveles altos de colesterol LDL se asocia con un mayor riesgo de enfermedades cardiovasculares, y se busca mantenerlo bajo para proteger la salud del corazón.
En contraste, el colesterol HDL (lipoproteínas de alta densidad) es conocido como “colesterol bueno” porque ayuda a transportar el colesterol de otras partes del cuerpo al hígado para ser eliminado, reduciendo el riesgo de acumulación en las arterias.
Seguridad y futuro de la terapia
El estudio reportó efectos secundarios mínimos, principalmente irritación en los puntos de infusión. Sin embargo, se registró una fatalidad que, según los investigadores, no está relacionada con el tratamiento.
Los ensayos clínicos de fase 2 comenzarán próximamente, seguidos por fase 3, con la esperanza de ofrecer una terapia accesible para millones de personas que sufren problemas de colesterol. Sin embargo, los especialistas advierten sobre la importancia de continuar con los tratamientos actuales hasta que se demuestre la seguridad y eficacia de nuevas terapias.
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